时代周刊本篇文章1444字,读完约4分钟

制药巨头百健公司(Biogen)及其日本合作伙伴卫材(Eisai)周二宣布,制药业巨头百健公司(Biogen )出乎意料地扭转了局面,它将寻求美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗早老性阿尔茨海默氏病的阿杜那单抗。

阿杜那单抗的3期临床研究于3月终止。由于无效性分析的结果发现试验不太可能在完成时达到其主要目标,因此试验被暂停。
周二,Biogen宣布一项新的分析,其中包括更多的患者,表明一项试验的临床下降显着减少。另一项研究中某些患者的结果也支持这些发现。
数据显示,接受阿杜那单抗治疗的患者在认知和功能指标(包括记忆力,方向和语言)方面均受益匪浅。


“我真的希望这些新的分析能够成功进行,” 纽约威尔康奈尔大学老年痴呆症预防诊所主任理查德·艾萨克森博士说,他曾接受过最初的临床研究。
他说:“对数据的重新分析显示出积极的结果,我并不感到惊讶,”他补充说,“我确实相信监管方面可能还会继续存在障碍。”
艾萨克森说,此外,这种药物可能非常昂贵。
“这里的复杂方面是,如果更大的(数字)更大的剂量的其他分析确实在总体人群或亚组分析中显示信号,我不会感到惊讶,但这足以使FDA批准这一点。从监管角度来看?付款人会偿还吗?我不知道,但我希望如此。”


“我们充满希望”
Biogen公司表示将在2020年初向FDA提出申请,并将继续与欧洲和日本的监管机构进行讨论。它还将为先前参与第3期研究的合格患者提供使用阿杜那单抗的途径。
Biogen首席执行官Michel Vounatsos在公司周二的公告中说:“这是突破性研究的结果,证明了Biogen坚定不移地遵循科学并为患者做正确的事情的坚定决心。”
他说:“我们希望为患者提供第一种减少阿尔茨海默氏病临床衰退的疗法的前景,以及这些结果对靶向淀粉样蛋白β的类似方法的潜在影响。”
“淀粉样蛋白假说”说,β-淀粉样蛋白在大脑中的积累是破坏记忆的疾病的主要原因。20多年来,这一假设一直是阿尔茨海默氏症研究背后的推动力。
然而,大多数在该疾病患者中开发针对淀粉样蛋白的药物的尝试都失败了。


2016年末,礼来的solanezumab在2100名患者的3期试验中未能超过安慰剂的益处。2013年,辉瑞在另一项3期试验中放弃了另一种抗体bapineuzumab,当时该抗体未超过安慰剂作用。专家认为,两项试验的研究参与者中阿尔茨海默氏病的晚期可能是导致失败的原因。
默克公司使用具有BACE抑制剂verubecestat的晚期阿尔茨海默氏症患者使用另一种方法对抗β-淀粉样蛋白,但在一项独立研究发现其“几乎没有机会”工作后于2017年初承认失败。一个治疗Alzehimer的早期阶段的第二次尝试也被废弃在二月。
强生(Johnson&Johnson)的BACE抑制剂atabecestat旨在减缓罹患阿尔茨海默氏症的人的认知能力下降,并于2018年5月取消了肝酶在研究参与者中的含量。
等待中的期待
阿尔茨海默氏病是美国第六大死亡原因。目前,美国约有580万人与阿尔茨海默氏症同居,到2050年,这一数字预计将增至近1400万人

“鼓励阿尔茨海默氏症协会了解到,Biogen将根据EMERGE和ENGAGE研究的第3期临床试验结果以及其他相关数据,寻求研究药物aducanumab的监管批准,在发现认知和功能下降有所减少后服用高剂量药物的人”,阿尔茨海默氏症协会首席科学官Maria Carrillo在周二的书面声明中说。
“我们热切期望对今天的Biogen公告中引用的研究结果进行完整的报告。”